뉴리픽스 베타글루칸, 미국 FDA로부터 뒤센 근이영양증 치료제로서 희귀 소아질환 및 희귀 의약품 지정 획득
뉴스포커스
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09.25 02:05
일본산 뉴리픽스 베타글루칸(Neu REFIX Beta glucan)이 미국 식품의약국(US FDA)으로부터 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular Dystrophy, DMD) 치료제로서 희귀 소아 질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)과 희귀 의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 모두 획득했다. 이번 지정으로 일본과 인도에서 수행된 전임상 및 임상시험의 진행 상황을 미국 내 임상시험으로 가져와 FDA의 승인을 받는 데 힘을 받을 것으로 예상된다.
The parable of the lost sheep mirrors our journey to find a solution for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), a rare disease. Our global interdisciplinary team is fortunate to have been gifted with Neu REFIX, whose hidden potentials of beneficial immune modulation, we unravelled by extensive preclinical and clinical studies. This gives hope to DMD patients for its potentials in improving their quality of life by halting the disease progress. Like the shepherd when he found the lost sheep, our joy knew no bounds, when we got encouraging outcome in DMD research. Now on receiving orphan drug and rare paediatric disease designations from US FDA, while it’s time to rejoice, we have miles to go until it reaches every deserving patient after an approval, the final goal. We are open to collaborate with likeminded institutes to reach the goal. Further insights have revealed the potentials of Neu REFIX in Psoriasis, auto-immune diseases and in Multiple Sclerosis by gut microbiome reconstitution. (Graphic: Business Wire)
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· mdx 마우스에서 골격근 염증 및 섬유증을 감소시키는 단독 효능
· 45일간 mdx 마우스의 근육 재생 개선
· 전임상 연구에서 피로 점수 감소
· 다양한 표준 치료 요법과 함께 보조제로서 사용 가능한 임상적 안전성
· 45일간 임상 연구에서 혈장 디스트로핀 개선의 효능
· 6개월의 임상시험에서 안전하게 질병 진행 중단
· DMD 환자에서 장내 마이크로바이옴의 유익한 재구성
· LGMD 환자의 임상적 개선
· mdx 마우스에서 심근 섬유증 감소
2009년부터 시작된 연구의 여정은 아시아 및 오세아니아 근육학 센터-일본 근육 학회(Asian and Oceanian Myology Center- Japan Muscle Society) 공동 컨퍼런스인 AOMC-JMS 2024를 비롯한 피어리뷰 저널과 컨퍼런스에 발표됐다.
DMD는 남성 출생아 5000명 중 1명이 앓고 있는 희귀 유전 질환으로, 미국에는 5만 명에 가까운 환자가 있다. 희귀 질환인 DMD에서 문서화된 입증된 뉴리픽스의 항염증 잠재력은 자가 면역 질환, 다발성 경화증(Multiple Sclerosis) 같은 희귀 질환, 심상성 건선(Psoriasis Vulgaris) 같은 일반적인 피부 질환도 질병 조절 보조제(disease modifying adjuvant)로서 포함시켜 추가 연구를 확대할 수 있는 길을 열어 주었다.
뉴리픽스는 일본에서 생산돼 2018년부터 시판되고 있는 식품 보충제로, 일본 표준에 따르면 식품 첨가물이다. 이는 질병에 대한 약물이나 치료제가 아니며, 진단 또는 질병 예방약도 아니다. 연구 결과를 의학적 조언으로 해석해서는 안 된다. 이 정보를 전파하는 목적은 임상시험을 수행하고 규제 기관의 승인을 받기 위해 시너지를 낼 수 있는 기관에서 관련 지원을 받기 위함이다. RPDD 및 ODD 지정은 승인은 아니지만 시장 독점성, 보조금 및 연구 지원에 대한 액세스, 패스트트랙 진행 등 여러 우위를 제공하며 우리의 접근법에 대한 검증으로 간주된다.
사진/멀티미디어 자료 : https://www.businesswire.com/news/home/54124892/en
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